Terapia ad alta dose e trapianto autologo di cellule staminali nella macroglobulinemia di Waldenstrom
Il ruolo del trapianto autologo di cellule staminali nella macroglobulinemia di Waldenström non è ben definito.
Uno studio ha analizzato i risultati del trapianto autologo di cellule staminali in pazienti con tale malattia e ha determinato i fattori prognostici con impatto significativo sull’esito.
Sono stati analizzati 158 pazienti adulti con macroglobulinemia di Waldenström segnalati al European Group for Blood and Marrow Transplantation ( EBMT ) nel periodo 1991-2005.
Il tempo mediano dalla diagnosi al trapianto autologo di cellule staminali è stato di 1.7 anni ( intervallo: 0.3-20.3 anni ), il 32% dei pazienti era andato incontro a fallimento del trattamento con almeno 3 linee di terapia e il 93% ha mostrato malattia sensibile al momento del trapianto autologo di cellule staminali.
Il regime di condizionamento si è basato su irradiazione dell’intero corpo in 45 pazienti e il follow-up mediano per i pazienti sopravvissuti è stato di 4.2 anni ( intervallo, 0.5-14.8 anni ).
La mortalità senza recidiva è stata pari al 3.8% a 1 anno e 10 pazienti hanno sviluppato un tumore secondario, con un’incidenza cumulativa di 8.4% a 5 anni.
Il tasso di recidiva è stato del 52.1% a 5 anni.
A 5 anni, la sopravvivenza libera da progressione e quella generale sono state, rispettivamente, 39.7% e 68.5%, e sono risultate influenzate in modo significativo dal numero di linee di terapia e dalla resistenza alla chemioterapia al momento del trapianto autologo di cellule staminali.
Il raggiungimento di una immunofissazione negativa dopo il trapianto autologo di cellule staminali ha avuto un impatto positivo sulla sopravvivenza libera da progressione dopo il trapianto autologo di cellule staminali.
Quando utilizzato come consolidamento alla prima risposta, il trapianto autologo di cellule staminali ha portato a una sopravvivenza libera da progressione del 44% a 5 anni.
In conclusione, il trapianto autologo di cellule staminali è una strategia attuabile in pazienti giovani con macroglobulinemia di Waldenström in fase avanzata e non dovrebbe essere proposto a pazienti con malattia chemioresistente e a quelli che hanno già ricevuto più di 3 linee di terapia. ( Xagena2010 )
Kyriakou C et al, J Clin Oncol 2010; 28: 2227-2232
Emo2010